Mittwoch, Juli 17, 2024

Bahnbrechende Therapie mit Lumacaftor–Ivacaftor bei Mukoviszidose

Die Kombinationstherapie mit Lumacaftor–Ivacaftor verbessert bei Patienten mit Mukoviszidose die Lungenfunktion und senkt die Rate an pulmonalen Exazerbationen.

Die Ergebnisse aus einer Phase-III-Studie konnten zeigen, dass eine Kombinationstherapie mit Lumacaftor und Ivacaftor für jene Mukoviszidose-Patienten sicher sowie auch wirksam ist, bei denen zwei Kopien der Mukoviszidose-Gen-Mutation (F508del) auftreten. Schließlich ist das bei fast der Hälfte der Patienten mit dieser Krankheit der Fall ist.

 

Bahnbrechende Erkenntnisse

„Von diesen bahnbrechenden Erkenntnissen profitieren zukünftig alleine in den US rund 15.000 Patienten“, sagte Susanna McColley, MD, einer der Autoren der Studie. McColley ist Professor für Pädiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine sowie Direktor des „Clinical and Translational Research Program at the Stanley Manne Children’s Research Institute“ vom Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus in Chicago.

Während es bei begleitenden Therapien für Mukoviszidose bereits erhebliche Fortschritte gab, war die Entwicklung von Behandlungen, die die zugrunde liegende genetische Ursache anspricht, eine Herausforderung.

 

Ivacaftor gegen genetischen Defekt bei zystischer Fibrose

Erst vor wenigen Jahren wurde Ivacaftor als einziges Medikament gegen den genetischen Defektes bei zystischer Fibrose von der FDA zugelassen. Die Substanz wirkte aber als Monotherapie nur bei einem kleinen Teil der Mukoviszidose-Patienten. Schließlich bei denen, die die eher seltene G551D-Genmutation aufweisen.

„Der Wirkstoff ist für Patienten mit der G551D-Mutation im CFTR Gen freigegeben, das sind ca. vier Prozent der Patienten „Unsere Studie hat gezeigt, dass die Kombination von Ivacaftor und Lumacaftor bei jenen Patienten mit der häufigsten Mutation bei zystischer Fibrose wirkt. Das bedeutet einen großen Fortschritt“, betont McColley.

Damit scheint ein wichtiger Schritt in der Behandlung gemacht zu sein. Denn die Kombi-Therapie verspricht bei zystischer Fibrose nicht nur symptomatische Hilfe, sondern sie soll gezielt jene zellulären Ausfallserscheinungen beheben, die der Gendefekt verursacht.

Literatur:

Claire E. Wainwright, M.B., B.S., M.D., J. Stuart Elborn, M.D., Bonnie W. Ramsey, M.D., Gautham Marigowda, M.D., Xiaohong Huang, Ph.D., Marco Cipolli, M.D., Carla Colombo, M.D., Jane C. Davies, M.D., Kris De Boeck, M.D., Patrick A. Flume, M.D., Michael W. Konstan, M.D., Susanna A. McColley, M.D., et al., for the TRAFFIC and TRANSPORT Study Groups*. Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med 2015; 373:220-231. DOI: 10.1056/NEJMoa1409547. http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547?query=featured_home

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