Für zahlreiche seltene Erkrankungen gibt es noch keine Therapieoption, für sehr viele Patienten fehlen nach wie vor wirksame Medikamente.
„Der Kampf gegen Seltene Erkrankungen wird seit Inkrafttreten der europäischen Orphan-Drug-Gesetzgebung vor 20 Jahren vorangetrieben. Dank eines langen Atems der Pharmaindustrie und den richtigen regulatorischen Anreizen konnten bereits viele Patienten versorgt werden. Doch nach wie vor ist der Bedarf an Forschung und neuen Arzneimitteln groß. Für sehr viele Patienten mit einer seltenen Erkrankung gibt es noch keine Therapieoption“, sagt Dr. Kai Joachimsen, BPI-Hauptgeschäftsführer. „Die neuen Regulierungen des GSAV dürfen die Erfolgsgeschichte nicht gefährden.“
Mit Inkrafttreten des Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) kann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung für Arzneimittel verlangen, die unter anderem für die Behandlung seltener Erkrankungen eingesetzt werden.
Nicht durch Überbordende Bürokratisierung die Entwicklung von Arzneimitteln für Seltene Erkrankungen gefährden
Dazu sagt Dr. Kai Joachimsen: „Das ist gut gemeint, darf aber nicht überdimensioniert eingesetzt werden. Der Patientennutzen muss im Vordergrund stehen und die Anforderungen müssen verhältnismäßig, das heißt, erforderlich, geeignet und angemessen sein. Überbordende Bürokratisierung und zusätzlicher Aufwand darf die Entwicklung von Arzneimitteln im Bereich Seltener Erkrankungen nicht gefährden. Gerade bei kleinen Patientenkollektiven und seltenen Erkrankungen sollte der G-BA die Besonderheiten und Schwierigkeiten der Evidenzgenerierung im Auge behalten.
Konkret fordern wir, unter anderem die folgenden Punkte in der Anwendungspraxis zu berücksichtigen:
– Eine anwendungsbegleitende Datenerhebung sollte sich nur auf solche Arzneimittel beschränken, bei denen durch Daten eine höhere Evidenz generiert werden kann als die zur Erstbewertung
bestverfügbare Evidenz.
– Wenn Langzeitdaten aus aktuell laufenden Studien erwartet werden, sollte von einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung abgesehen werden.
– Die Art der Registererstellung (Protokoll) sollte grundsätzlich nicht interventionell sein; es soll kein unnötiger Mehraufwand für die behandelnden Ärzte entstehen.
– Für Arzneimittel, bei denen eine anwendungsbegleitende Datenerhebung nicht in absehbarer Zeit zur Quantifizierung des Zusatznutzens beitragen kann, sollte auch keine beauflagt werden.
– Bei der Entscheidung über die Beauflagung der Datenerhebung sind deren vorhersehbare Kosten im Hinblick auf die Verhältnismäßigkeit auch vor dem Hintergrund zu erwartender
Umsätze mit dem in Rede stehenden Arzneimittel zu gewichten.“
Quelle: BPI Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie – http://www.bpi.de
