Die juvenile Dermatomyositis ist eine rheumatische Systemerkrankung, die vor allem zwischen dem vierten und dem zwölften Lebensjahr auftritt.
Die juvenile Dermatomyositis ist eine sogenannte nekrotisierende Vaskulitis, bei der die kleinen Gefäße von Muskulatur und Haut betroffen sind. Diese Rheumaerkrankung wird vor allem zwischen dem vierten und dem zwölften Lebensjahr beobachtet.
Die Dermatomyositis wird zusammen mit der Polymyositis zur Gruppe der inflammatorischen Myopathien mit unklarer Ätiologie gezählt. Gekennzeichnet durch eine zunehmende proximal betonte Muskelschwäche und charakteristischen Veränderungen der Haut, wie die sogenannten Gottronschen Papeln (flache, rötlich-livide Papeln und Plaques, die unterschiedlich groß sind, auf den Streckseiten der Hände und Finger), das heliotrope Erythem (Hautrötungen) oder typische Nagelfalzveränderungen.
Klinisches Erscheinungsbild
Im Grunde genommen ist die juvenile Dermatomyositis eine seltene rheumatische Erkrankung. Allerdings kann sie manchmal aufgrund einer massiven, inflammatorischen Muskelzerstörung extrem dramatisch verlaufen. Denn Schmerzen in den Extremitäten, Gewichtsverlust sowie hohes Fieber können mit einem akuten Auftreten einhergehen. Weitere Symptome sind eine symmetrische Schwäche der Skelettmuskulatur in der Schultergürtel- und die Beckengürtelregion. Wobei die bei langsamen, schleichenden Verlauf über Monate hinweg entstehen kann.
Erytheme können als Schwellung der Augenlider, im Bereich der Wangen sowie am Rumpf auftreten. An den Streckseiten der Finger zeigen sich Kollodiumplaques und Teleangiektasien am Nagelfalz. Mögliche vaskulitische Ulzera und Nekrosen können eine Perforation der Darmwand mit akutem Abdomen verursachen.
Bei Räuspern und Dysphagie ist die Schlundmuskulatur betroffen – mit erhöhtem Risiko für eine Aspiration. Weiter sind Infektionen des Herzens (Perimyokarditis) und der Lunge (mit interstitieller Pneumonie) möglich. Zu beobachten sind Arthralgien, Arthritis und eine Hepatosplenomegalie sowie Lernschwierigkeiten und Verhaltensstörungen bei Beteiligung des zentralen Nervensystems.
Die nicht-entzündliche Gefäßerkrankungen der juvenilen Dermatomyositis
Vaskulopathien sind nicht-entzündliche Gefäßerkrankungen, die Gefäße teilweise aber auch vollständig verschließen können. Die sogenannte Vaskulopathie der juvenilen Dermatomyositis ist eine Herausforderung und hängt von umfassenden immunologischen, histopathologischen und bildgebenden Diagnoseansätzen zusammen. Hinzu kommen klinische Erfahrung und Fachwissen.
Bei genauer Betrachtung sind jedenfalls vaskuläre und perivaskuläre Entzündung vorherrschendes Merkmal der Erkrankung. Unter dem Strich haben sich das Überleben und die Sterblichkeit mit den jüngsten Therapiestrategien deutlich verbessert. Allerdings zeigen sich beim Langzeitergebnis erheblich zwischen den Patienten.
Juvenile Dermatomyositis – Prednison plus Methotrexat oder Ciclosporin zur Therapie
Die juvenile Dermatomyositis ist eine rheumatische Systemerkrankung und zugehörig zu den idiopathischen inflammatorischen Myopathien. Die Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) hat nun unlängst Ergebnisse von einer der wichtigsten Studien zu dieser rheumatischen Systemerkrankung veröffentlicht. Die Untersuchung gilt unter Experten als Meilenstein auf der Suche nach der besten Therapie von seltenen Krankheiten (Lancet 2016) .
In die zitierte, prospektive, randomisierte Studie wurden therapienaive Patienten im Alter bis Beendigung des 18. Lebensjahrs an 54 Zentren in 22 Ländern eingeschlossen. Über den Zeitraum von 4 Jahren erhielten in Folge 139 Teilnehmer – randomisiert in 3 Studienarmen – Prednison (47 erhielten) allein oder kombiniert mit Methotrexat oder Ciclosporin (jeweils 46). Als primäre Endpunkte waren eine 20-prozentige Verbesserung in 3 von 6 Hauptkriterien im Verlauf von 6 Monaten, die Zeit bis zur klinischen Remission und die Zeit bis zum Absetzen des Kortisons festgelegt. Es zeigte sich:
- In der Prednison-Gruppe kam es bei der Hälfte der Teilnehmer zur gewünschten Verbesserung, mit 70 und 72 % waren die Kombinationstherapien mit Ciclosporin und Methotrexat deutlich wirksamer.
- Die mediane Zeit bis zur Remission – der zweite Endpunkt – war nur in der Gruppe unter Prednison plus Methotrexat zu objektivieren.
- Bei beiden Kombinationsbehandlungen konnte man schließlich das Prednison früher abgesetzen als unter Monotherapie (knapp 30 Monate versus 35,8 Monate).
- Allerdings waren die Nebenwirkungen in den beiden Kombinationsgruppen häufiger. Auch traten Infektionen öfter auf.
- Im Grunde genommen zeigten sich beim medianen Zeit-intervall bis zum Therapieversagen ebenfalls signifikante Unterschiede.
Juvenile Dermatomyositis Therapie mit Prednison plus Methotrexat behandeln
Bei einer neu aufgetretenen juvenilen Dermatomyositis kann die medikamentöse Therapie mit Prednison plus Methotrexat oder Ciclosporin wirkungsvoller sein als nur mit Prednison. Doch Prednison und Ciclosporin zeigen mehr unerwünschter Wirkungen. Und zwar für die Haut, für das subkutane Gewebe und für das gastrointestinale System. Aufgrund der besseren Verträglichkeit, Sicherheitsdaten, und des kortisonsparenden Effektes sollte man die Kombination Prednison plus Methotrexat einsetzen. Deswegen plädieren die Studienautoren für Prednison plus Methotrexat als neuen Standard.
Literatur:
Charalampia Papadopoulou, Liza J, McCann. The Vasculopathy of Juvenile Dermatomyositis. Front Pediatr. 2018; 6: 284. Published online 2018 Oct 9. doi: 10.3389/fped.2018.00284.
Ruperto N, Pistorio A, Oliveira S, et al.: Prednisone versus prednisone plus ciclosporin versus prednisone plus emthotrexate in new-onset juvenile dermatomyositis. A randomised trial. Lancet 2016; 387: 671-8.
Miossec P: Progress in the treatment of juvenile dermatomyositis. Lancet 2016; 387: 627-8.