Neue medikamentöse Therapien wie Emicizumab können bei der Bluterkrankheit Hämophilie den Patienten eine bessere Lebensqualität ermöglichen.
Im Grunde genommen können selbst kleinste Verletzungen bei Menschen mit der Bluterkrankheit Hämophilie schwere Blutungen verursachen. Wenn diese die Gelenke betreffen, dann kann sich auch frühzeitig eine Arthrose entwickeln. Durch den Einsatz neuer Medikamente können die Patienten heute eine normale Lebenserwartung bei sehr hoher Lebensqualität erreichen. Denn die Patienten können die neuartigen medikamentöse Therapien seltener spwritzen. Außerdem lösen die neuen Wirkstoffe keine unerwünschten Abwehrreaktionen aus.
Jedenfalls deuten blaue Flecken bei Kindern ohne Außeneinwirkung auf die Bluterkrankheit Hämophilie hin.
„Blaue Flecken sind bei Kindern nicht ungewöhnlich. Doch wenn sie ständig auftreten und auch an Stellen, an denen sich das Kind gar nicht gestoßen hat, liegt der Verdacht auf Hämophilie nahe, auch Bluterkrankheit genannt. „Dies sollte unbedingt ärztlich abgeklärt werden“, sagt Professor Dr. med. Hermann Eichler, Präsident der Deutschen Gesellschaft für Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e.V. (DGTI).
Jedes Jahr werden beispielsweise in Deutschland etwa 160 Jungen mit der Erbkrankheit Hämophilie geboren. Insgesamt sind in Deutschland rund 4.000 Männer an einer schweren Hämophilie A oder B erkrankt. Schließlich ist bei den Betroffenen die Leber nicht in der Lage, den Blutgerinnungsfaktor 8 oder 9 zu produzieren. Diese veranlassen die übrigen Blutgerinnungsfaktoren, undichte Stellen in den Blutgefäßen zu verschließen.
Dabei betreuen an sich spezialisierte Hämophilie-Zentren solche Kinder mit einer schweren Hämophilie A oder B. Dort lernen sie, sich regelmäßig den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst zu spritzen. Außerdem kommt es durch die vorbeugende Behandlung seltener zu Blutungen. „Zudem verhindert sie Einblutungen, die die Gelenke zerstören“, so Eichler, der auch Direktor des Instituts für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin am Universitätsklinikum des Saarlandes und Leiter eines großen deutschen Hämophilie-Zentrums ist.
Emicizumab in der Behandlung der Bluterkrankheit
„In den letzten Jahren konnten wir große Fortschritte in der Behandlung der Hämophilie-Patienten erreichen“, sagt Professor Eichler. Da der Körper der betroffenen Kinder natürlicherweise kein oder nur sehr wenig Faktor 8 oder Faktor 9 bildet, betrachtet das Immunsystem den gespritzten Gerinnungsfaktor als fremd.
Dementsprechend bildet es nicht selten Antikörper, die das gerade gespritzte Medikament wieder abbauen. Dies geschieht bei 20 bis 30 Prozent aller Kinder mit Hämophilie A,allerdings deutlich seltener bei Hämophilie B.
In der Vergangenheit benötigten diese Kinder sehr hohe Faktor 8-Dosierungen. Der Rest an Faktor 8, den die Antikörper nicht abfangen können, steht dann zur Blutgerinnung zur Verfügung. Seit Anfang letzten Jahres ist ein völlig neuartiges Medikament zugelassen, das die Wirkung des Faktor 8 nachahmt, ohne dass die Hemmkörper dies verhindern: Der sogenannte bispezifische Antikörper Emicizumab verbindet zwei körpereigene Gerinnungsfaktoren und schließt dadurch die Lücke, die der Faktor 8-Mangel verursacht.
Damoctocog alfa pegol
Das Anfang 2019 zugelassene Damoctocog alfa pegol ist ein gentechnisch veränderter Faktor 8, dessen Abbau im Körper verzögert erfolgt. Das Medikament bewirkt dadurch stabilere Blutkonzentrationen erreicht. Deswegen können die Hämophilie-Patienten die Zahl der Injektion von zwei bis drei auf bis zu eine pro Woche reduzieren. Jedenfalls ist Damoctocog alfa pegolzur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A für vorbehandelte Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von zwölf Jahren zugelassen.
Unter einer effektiven Prophylaxe seien Blutungen deutlich seltener geworden als früher. „Dank einer intensiven wissenschaftlichen Forschung in der Hämostaseologie und der Behandlung in Hämophilie-Zentren, die häufig von speziell qualifizierten Transfusionsmedizinern geführt werden, kann das oberste Ziel, die Gelenkgesundheit der Patienten zu erhalten, heute bei vielen Patienten erreicht werden“, so Eichler. Hierdurch entstehe mehr Lebensqualität, da die Betroffenen aktiver und blutungsfrei am Leben teilhaben können.
Quelle: Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI)
