Der Rheuma-Wirkstoff Tofacitinib kann erfolgreich Patienten mit entstellender Sarkoidose, einer mehrere Organe betreffenden, chronischen Krankheit, helfen.
Ein Forscherteam der Yale Universität konnten jetzt erfolgreich einen Sarkoidose-Patienten mit dem Jak-Inhibitor Tofacitinib behandeln. Der Wirkstoff, der für rheumatoide Arthritis zugelassen ist, wirkte bei schwerer, entstellender Sarkoidose – einer chronischen Lungenekrankheit, die auch mehrere Organe betreffen kann. Die erfolgreiche Behandlung bei zwei weiteren Patienten legt nahe, dass diese neue Behandlung der unheilbaren, manchmal lebensbedrohlichen Hautkrankheit wirksam ist.
Sarkoidose mit Tofacitinib behandeln
Sarkoidose ist eine entzündliche Erkrankung, die mehrere Organe im Körper betrifft. Während sich einige Patienten ohne Behandlung erholen, leiden andere an Beschwerden der Lunge, des Herzens und der Lymphknoten. Allerdings kann die Sarkoidose auch die Haut und weitere Organe angreifen.
Gegenwärtige Behandlungen, einschließlich der Steroide, wirken nicht zuverlässig gegen die Hautbeschwerden. Schließlich können sie auch schwere Nebenwirkungen verursachen. Aufgrund von Hinweisen aus früheren Studien entschied sich das Yale-Team für eine Behandlung mit dem Arthritis-Medikament Tofacitinib.
Dazu behandelten der Hauptautor, Brett King – Pionier bei der Verwendung von Jak-Inhibitoren zur Behandlung hartnäckiger Hauterkrankungen – und seine Kollegen eine 48-jährige Patientin über mehrere Monate mit dem Wirkstoff Tofacitinib, oral zweimal täglich. Die Forscher beobachteten, dass die Hautläsionen nahezu verschwanden. Sie führten auch vor und während der Behandlung eine RNA-Sequenzierung an der biopsierten Haut der Patientin. „Vor der Behandlung konnten wir zeigen, dass der JAK-STAT-Signalweg aktiviert ist“, sagte King. „Während der Behandlung verschwinden nicht nur die Hautbeschwerden, sondern es wird auch keine Aktivierung des Stoffwechsels ausgelöst.“
„Wir planen nun, die Aktivierung des Jak-STAT-Signalwegs in der Lungenflüssigkeit und im Blut von über 200 Patienten mit Lungen- und Multiorgan-Sarkoidose zu analysieren“, sagte Nkiruka Emeagwali, Mitautor der Studie. Das Yale-Team analysiert nun diese ersten Ergebnisse in einer weiteren klinischen Studie. Wenn dies bestätigt wird, könnten sie einen Durchbruch für Sarkoidose-Patienten darstellen.
Quelle:
William Damsky, Durga Thakral, Nkiruka Emeagwali, Anjela Galan, Brett King. Tofacitinib Treatment and Molecular Analysis of Cutaneous Sarcoidosis. New England Journal of Medicine. N Engl J Med 2018; 379:2540-2546. DOI: 10.1056/NEJMoa1805958.
