Das Arzneimittel Nplate® mit dem Wirkstoff Romiplostim erhält eine Zulassungserweiterung zur Therapie von Kindern mit immunthrombozytopenischer Purpura.
Die Europäische Kommission (EC) erteilt für Nplate® – mit dem Wirkstoff Romiplostim eine Zulassungserweiterung zur Behandlung von Kindern ab einem Jahr mit immun-(idiopathischer) thrombozytopenischer Purpura (ITP), die gegenüber anderen Therapien – beispielsweise Kortikosteroiden oder Immunglobulinen – refraktär sind. Die Kommission genehmigte die Zulassungserweiterung auf der Grundlage von fünf Studien, die die Verträglichkeit und Wirksamkeit von Romiplostim bei Kindern mit ITP untersuchten: Eine Phase 3- und eine placebo-kontrollierte Phase 1/2-Studie, zwei offene Langzeitstudien zur Verträglichkeit und Wirksamkeit sowie eine noch laufende offene Langzeitstudie zur Verträglichkeit und Wirksamkeit.
„Das Behandlungsziel bei Kindern mit ITP ist es, eine stabile Thrombozytenzahl zu erreichen, um eine angemessene Blutungskontrolle aufrecht zu erhalten“, sagte Dr. med. Dejan Baltic, Medizinischer Direktor bei Amgen Österreich. „Aufgrund der Zulassungserweiterung können Kinder mit ITP nun von einer Therapieoption profitieren, die dazu beiträgt, das Risiko schwerwiegender, belastender Blutungsereignisse zu reduzieren.“
Bei immun-(idiopathischer) thrombozytopenischer Purpura handelt es sich um eine seltene, schwerwiegende Autoimmunerkrankung, die durch geringe Thrombozytenzahlen im Blut (sogenannte Thrombozytopenie) und eingeschränkte Thromboyzten-Produktion gekennzeichnet ist.1,2 In europäischen Studien werden für Kinder Inzidenzraten zwischen vier und fünf Fällen pro 100.000 Kinder pro Jahr genannt.3
Die Genehmigung der Europäischen Kommission beinhaltet eine zentrale Marktzulassung in den 28 Mitgliedstaaten der Europäischen Union (EU). Norwegen, Island und Liechtenstein werden als Mitglieder des Europäischen Wirtschaftsraumes (EWR) entsprechende Entscheidungen auf Basis der EC-Entscheidung treffen.
Romiplostim – Nplate®
Romiplostim ist ein Thrombopoetin (TPO)-Rezeptoragonist und indiziert für die Behandlung niedriger Thrombozytenzahlen bei Patienten mit chronischer ITP, die auf andere Therapien oder eine Operation unzureichend angesprochen haben. Romiplostim ahmt das natürliche Thrombopoetin des Körpers nach und wurde entwickelt, um die Thrombozytenzahlen bei Patienten mit chronischer ITP zu steigern.4
In der Europäischen Union ist Nplate® indiziert für die Behandlung von Patienten ab einem Lebensalter von einem Jahr mit chronischer immun-(idiopathischer)thrombozytopenischer Purpura (ITP), die gegenüber anderen Therapien (z.B. Kortikosteroiden, Immunglobulinen) refraktär sind.
Literatur:
1. Patient. Immune Thrombocytopenia. http://patient.info/health/immune-thrombocytopenia-leaflet. Accessed Dec. 6, 2017.
2. Cines DB et al. Immune thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2002;346:995-1008.
3. Segal JB, Powe NR. Prevalence of immune thrombocytopenia: analyses of administrative data. J Thromb Haemost. 2006;4(11):2377-83.
4. Fachinformation Nplate® (Romiplostim), Stand Jänner 2018.