EUPATI und OKIDS starten Partnerschaft mit einer Weiterbildungskampagne für Patientenvertreter zur Entwicklung von Arzneimitteln und erfolgsversprechender Therapien.
EUPATI, die Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen, und OKIDS, als einzige österreichische Organisation für Kinderarzneiforschung, wollen gemeinsam betroffene PatientInnen und Familien über das Thema Arzneimittelentwicklung aufklären und fortbilden.
„Betroffene Familien und PatientInnen sind die stärksten Fürsprecher in eigener Sache. Objektive, glaubwürdige und qualitätsgeprüfte Weiterbildung zu Prozessen der Arzneimittel- und Therapieentwicklung für PatientInnen und Familien sind die Basis, damit diese eine aktive Rolle im Forschungs- und Entwicklungsprozess übernehmen können. Kompetenzaufbau bei Patientenvertretern ermöglicht eine aktive Mitarbeit in Forschung, bei Behörden und Ethikkommissionen und schafft die Voraussetzungen einer Mitsprache auf Augenhöhe“: erklärt Claas Röhl, Obmann der Patientenorganisation NF Kinder.
Univ.-Prof. Dr. Ruth Ladenstein, Geschäftsführerin OKIDS, ergänzt:
„Bei sorgfältiger Berücksichtigung der biologischen, medizinischen, juristischen und ethischen Besonderheiten einer Arzneimittel-Prüfung im Kindes- und Jugendalter gilt: Klinische Studien mit Kindern und Jugendlichen schaffen letztlich die Voraussetzungen und den frühzeitigen Zugang zu neuen notwendigen Medikamentenklassen insbesondere im Bereich der seltenen Erkrankungen. Dies eröffnet Gleichaltrigen mit vergleichbaren Erkrankungen bessere Chancen auf eine frühere und bessere Medikation. Patientengruppen mit Erkrankungen von geringer Häufigkeit waren zu lange benachteiligt:
Aufgrund der Seltenheit machen sich teure Medikamentenentwicklungen für die Industrie a priori nicht bezahlt. Daher brauchen sie spezielle Förderungen und Auflagen auf nationaler und europäischer Ebene, um auch diesen Patientengruppen im Sinne der Gleichberechtigung die Chance auf sichere und neue Medikamente zu geben. Letztere sind oftmals Hoffnungsträger für ein qualitativ besseres Leben“.
Chancen der Arzneimittelstudien
Arzneimittelstudien in Österreich ermöglichen eine frühzeitige Behandlung Vorort, sparen aufwändige Reisen zu Studienzentren im Ausland und ermöglichen eine hochqualitative Versorgung der PatientInnen.
Testimonials. – Anton Schober (34 Jahre), Patient mit Zystischer Fibrose (auch Mukoviszidose genannt) ist seit 2012 Vorstandsvorsitzender des Vereins „cf-austria“, davor mehrere Jahre Erwachsenenpatientenvertreter und Vereinsrechnungsprüfer. Diagnosestellung bei Geburt (1. Darmlähmung im Neugeborenenalter, insgesamt 4 Darmver- schlüsse), jährliche stationäre Spitalsaufenthalte zur Antibiotikagabe (ca. alle 3 Monate), er-krankungsbedingte Verringerung der Knochendichte, Minderfunktion der Bauchspeicheldrüse, künftige Lungentransplantation als Perspektive.
Anmerkung: Mukoviszidose (lateinisch mucus ‚Schleim‘ und viscidus ‚zäh‘, bzw. ‚klebrig‘), auch zystische Fibrose (ZF), ist eine vererbte Stoffwechselerkrankung, wodurch die Zusammensetzung aller Ausscheidungen diverser Drüsen verändert wird. Dadurch ist der Wassergehalt des Bronchialsekrets, der Sekrete der Bauchspeicheldrüse, der Leber (Galle), sowie zB des Dünndarms zu niedrig. In betroffenen Organen kommt es dadurch zu Funktionsstörungen unterschiedlicher Art.
Die Mukoviszidose ist die häufigste autosomal-rezessive Erbkrankheit und die häufigste genetische Erkrankung in der hellhäutigen Bevölkerung mit tödlichem Verlauf. Die Krankheit ist Gegenstand intensiver Forschungen. Sie ist derzeit nicht heilbar. Über die letzten Jahrzehnte konnten neue Behandlungsmöglichkeiten etabliert werden, durch die die mittlere Lebenserwartung auf mittlerweile etwa 40 Jahre er- heblich gesteigert werden konnte. Mit neuen, personalisierten Behandlungskonzepten ist zukünftig eine weitere Verbesserung der Lebenserwartung zu erwarten.
– Clara Maria Kutsch (28 Jahre), Patientin mit Neurofibromatose (NF) Typ2; Linguistik-Master Studentin; aktive Mithilfe bei Awareness-Projekten für NF in Österreich. Diagnosestellung mit 14 Jahren. Cochlea-Implantat rechtes Ohr. Zahlreiche Operationen an Gehirn, Rückenmark, Haut, etc.
Anmerkung: Als Neurofibromatosen wird eine Gruppe von Erbkrankheiten bezeichnet, die unter anderem Neurofibrome (Nerventumore) verursachen und üblicherweise autosomal-dominant (das zugehörige Gen liegt nicht auf einem Geschlechtschromosom und die Krankheit tritt schon bei der Mutation eines
der beiden Allele auf) vererbt werden. Vor allem zwei Krankheitsbildern haben klinische Bedeutung: Neurofibromatose Typ 1 (NF1) (Morbus Recklinghausen, periphere Neurofibromatose) und Neurofibromatose Typ 2 (NF2) (zentrale Neurofibromatose)
Im Sommer wurden in den USA 18 potentielle Kandidaten von Wirkstoffen für klinische Studien an NF2 PatientenInnen entdeckt. Europäische NF Dachorganisation will NF PatientenInnen in Europa den Zugang zu klinischen Studien in ihrem Heimatland ermöglichen.
– Claas Röhl, Obmann der Patientenorganisation NF Kinder, die sich für Menschen in Österreich einsetzt, die von Neurofibromatose betroffen sind. Als Vater einer betroffenen Tochter engagiert er sich seit knapp 3 Jahren für betroffene Familien. Der Erwerb der notwendigen Fähigkeiten, um aktiv den Forschungsprozess mitgestalten zu können, hat Claas Röhl schon früh angetrieben nach Fortbildungsmöglichkeiten für Patientenvertreter zu suchen.
2015 schloss Claas Röhl die Eurodis Summer School ab und startete als erster österreichischer Teilnehmer mit dem EUPATI Patient Expert Training Course.
Weitere Informationen
Geplante Aktivitäten von EUPATI und OKIDS 2017
Fortbildungsveranstaltungen in Wien und Salzburg:
Sie werden auf das von EUPATI entwickelte Kursprogramm aufgebaut. Mit Hilfe objektiver, qualitätsgeprüfter und laienverständlicher Weiterbildungsmaterialien zu Arzneimittelentwicklungsprozessen soll interessierten PatientInnen in Modulen Expertise im Bereich Forschung und Entwicklung vermittelt werden.
Gemeinsame Sorgen – Wie geht es weiter?
Das Projekt EUPATI ist noch bis Jänner 2017 von der EU gefördert, anschließend wird EUPATI in Österreich als Verein geführt und bemüht sich eigenständig aktiv um Fördermittel.
OKIDS ist noch bis Mai 2018 gefördert und bemüht sich ebenfalls um weitere Fördermittel, um das Spektrum der Aufgaben der Kinderarzneimittelforschung weiter sachgerecht unterstützen zu können.
Ziele und Aufgaben von EUPATI – Landesplattform Österreich
EUPATI Österreich setzt sich aus Vertretern von Patientenorganisationen, Wissenschaft und Industrie zusammen und arbeitet gemeinsam daran, die Weiterbildung von PatientInnen und deren Beteiligung an der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln in Österreich zu fördern, sowie Informationen an interessiere Stakeholder weiterzugeben.
Um die PatientInnen auf ihrem Weg zu mehr Beteiligung zu unterstützen, stellt die EUPATI-Landesplattform wichtige Informationen und Schulungsmaterialien bereit, beispielsweise die neue EUPATI-Toolbox für Patientenvertreter und die Online-Bibliothek, die auf individuelle Schulungs- und Lernbedürfnisse angepasst werden kann. Die Landesplattform unterstützt auch AbsolventInnen der 14-monatigen EUPATI-Schulung für Patientenexperten dabei, ihre Kenntnisse in die Praxis umzusetzen.
EUPATI Hintergrund Informationen
Jan Geißler, Direktor von EUPATI Europa, sagte über die Ziele von EUPATI in einem Interview: „Wir möchten das Patientenvertreter im Arzneimittelprozess mitwirken können. Viele Arzneimittel und neue Therapien werden eigentlich an den Bedürfnissen von PatientInnen vorbeientwickelt.“
In Österreich startete EUPATI mit Unterstützung der Vertreter von ProRare Austria, der Medizinischen Universität Salzburg, Novartis, Actelion und der Pharmig. Im Juni 2015 begann die Planung der EUPATI-Landesplattform Österreich – einem breit aufgestellten Netzwerk nationaler Gesundheitspartner mit Interesse an der Weiterbildung von PatientInnen und deren Beteiligung an der Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln. Auf der Suche nach teilnehmenden Patientengemeinschaften traf sich das Team im September 2015 mit der Vorsitzenden der ARGE Selbsthilfe Österreich, die eine aktive Unter-stützung und Beteiligung an der zukünftigen österreichischen Landesplattform zusagte.
Die formelle Gründung der EUPATI-Landesplattform Österreich gab das Team auf einer Veranstaltung im Rahmen des 5. Österreichischen Kongresses für Seltene Krankheiten am 03. Oktober 2015 in Salzburg bekannt. Im Oktober 2015 begann die Landesplattform eine Kooperation mit dem Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG) um PatientInnen und Patientenvertretern einen besseren Einblick in die Medikamentenentwicklung, die Zulassung, sowie die Aufrechterhaltung einer Arzneimittelzulassung zu ermöglichen.
Am 29.2.2016 wurde der Verein unter dem Namen: EUPATI Austria, Verein zur Fortbildung von PatientenInnen im Bereich Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln in das Vereinsregister eingetragen.
Weitere Informationen zu EUPATI unter https://www.eupati.eu/de/
Ziele und Aufgaben von OKIDS
Zu den Kernaufgaben zählt die Unterstützung klinischer Studien zur Arzneimittelentwicklung für Kinder und Jugendliche. Dadurch sollen vermehrt kindergerechte Medikamente entwickelt werden, und auch innovative Medikamente in Österreich frühzeitig zur Verfügung stehen.
OKIDS stellt an den einzelnen Standorten Personal zur Beratung und Unterstützung der Studienanbahnung sowie der Durchführung zur Verfügung.
Behandlungsteams vor Ort profitieren insbesondere von der Bereitstellung von Study Nurses zur Abwicklung aufwändiger Studienaufgaben.
OKIDS macht den Forschungsstandort Österreich attraktiver für die pharmazeutische Industrie durch Know-how, vernetzte Strukturen und beschleunigte Abläufe. OKIDS ist an fünf Standorten in den Koordinierungszentren für klinische Studien (KKS) der Medizinischen Universitäten in Wien, Innsbruck, Graz, Salzburg und am St. Anna Kinderspital verortet.
OKIDS Geschäftsführung: Univ.-Prof. Dr. Ruth Ladenstein
OKIDS Projektmanagement: Andrea Mikolasek
OKIDS Kernteam:
- Mag. (FH) Sabine Embacher-Aichhorn, Medizinische Universität Innsbruck Koordinierungszentrum für klinische Studien)
- In Nachbesetzung, Medizinische Universität Graz, Koordinierungszentrum für klinische Studien
- PD Dr. Florian Lagler, Clinical Research Center Salzburg GmbH, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität
- Prof. Dr. Christoph Male, Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
OKIDS Hintergrundinformationen
Im Rahmen der Kinder- und Jugendgesundheitsstrategie des Bundesministeriums für Gesundheit und Frauen (BMGF) wurde die Verbesserung von kindgerechten Arzneimitteln als Ziel formuliert. Das österreichische Studiennetzwerk für Arzneimittel und Therapien OKIDS agiert als kompetenter Partner
und Serviceleister für Universitäten/spezialisierte Zentren und die pharmazeutische Industrie und führt durch die Bündelung der Kompetenzen und Ressourcen vermehrt akademische und Industriestudien mit pädiatrischen PatientenInnen rasch und effizient durch, um damit die notwendige klinische Forschung für Arzneimittelsicherheit zu stärken.
OKIDS wurde mit Hilfe der Österreichischen Gesellschaft für Kinder und Jugendheilkunde (ÖGKJ) gegründet und ist gefördert aus den Mitteln des Bundesministeriums für Gesundheit und Frauen, aus den Mitteln „Gemeinsame Gesundheitsziele aus dem Rahmen-Pharmavertrag“, eine Kooperation von österreichischer Pharmawirtschaft und Sozialversicherung und unterstützt durch die Pharmig – dem Verband der pharmazeutischen Industrie Österreichs.
www.okids-net.at
