Die klinische Phase-II-Studie LEAP untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und explorativen Wirksamkeit von GZ/SAR402671 in Kombination mit Imiglucerase.
Vor kurzem wurde der erste deutsche Patient in die klinische Phase-II-Studie LEAP aufgenommen worden ist, bei der das Prüfpräparat GZ/SAR402671 zur oralen Einnahme kombiniert mit Imiglucerase (Markenname Cerezyme) für Patienten mit Morbus Gaucher Typ 3 untersucht wird.
Morbus Gaucher
Bei Morbus Gaucher handelt es sich um eine seltene Erbkrankheit. Weltweit sind ungefähr 10.000 Menschen mit Morbus Gaucher diagnostiziert. Ursache der Erkrankung ist ein genetisch bedingter Mangel des Enzyms β-Glukozerebrosidase, das den Abbau bestimmter Lipidmoleküle katalysiert. Hierdurch entstehen vergrößerte, lipidspeichernde Zellen (Gaucher-Zellen), die sich in verschiedenen Regionen des Körpers ansammeln, vorwiegend jedoch in der Milz, der Leber und dem Knochenmark. Die Infiltration von Geweben mit Gaucher-Zellen kann eine Vielzahl verschiedener Symptome verursachen, darunter Vergrößerungen von Milz und Leber, Anämie, exzessive Blutungen und Hämatome, Knochenbeteiligung sowie neurologische Manifestationen wie Anfälle und schwere Koordinationsstörungen.
Morbus Gaucher Typ 1 gilt als nicht-neuronopathische Form dieser Erkrankung; Morbus Gaucher Typ 2 ist die akute, im Kindesalter auftretende neuroviszerale und Morbus Gaucher Typ 3 die chronische neuroviszerale Verlaufsform. Während es zur Behandlung der nicht-neurologischen Manifestationen des Morbus Gaucher Therapieoptionen gibt, existiert bislang kein zugelassenes Arzneimittel, das die Blut-Hirn-Schranke überwinden und die schwerwiegenden neurologischen Aspekte von Morbus Gaucher Typ 3 behandeln kann.
Die LEAP-Studie
Eine wirksame medikamentöse Therapie für Patienten mit Morbus Gaucher Typ 3 muss somit die Blut-Hirn-Schranke überwinden können. Präklinische Studien haben gezeigt, dass GZ/SAR402671 dazu in der Lage sein könnte, um die stark beeinträchtigenden, sehr schwerwiegenden neurologischen Symptome der Erkrankung zu behandeln.
LEAP ist eine zweiteilige, offene, multizentrische, multinationale Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und explorativen Wirksamkeit von GZ/SAR402671 in Kombination mit Imiglucerase. Im ersten Teil der Studie werden Biomarker im zentralen Nervensystem erwachsener Patienten mit Morbus Gaucher Typ 3 untersucht, wodurch diese Patienten von Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 unterschieden werden können. Außerdem werden Patienten gescreent, die für eine Behandlung mit GZ/SAR402671 in Frage kommen. Im zweiten Teil der Studie werden Sicherheit, Verträglichkeit und explorative Wirksamkeit von GZ/SAR402671 bei erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 3 untersucht und Veränderungen von Biomarkern des zentralen Nervensystems im Liquor der Patienten analysiert.
Nähere Informationen zu dieser Studie finden Sie unter https://www.clinicaltrials.gov/ oder www.clinicaltrialsregister.eu.
Über Imiglucerase
Die Infusionstherapie mit Imiglucerase ist zugelassen für die langfristige Enzymsubstitutionstherapie von Patienten mit bestätigter Diagnose der nicht-neuronopathischen (Typ 1) oder der chronisch neuronopathischen (Typ 3) Gaucher-Krankheit mit klinisch signifikanten nicht-neurologischen Manifestationen der Krankheit. Das Enzym wird biotechnologisch hergestellt und substituiert die fehlende humane β-Glukozerebrosidase. Es baut dadurch gezielt in Zellen betroffener Organsysteme, mit Ausnahme des ZNS, die gespeicherten Glukozerebroside, die die Erkrankung verursachen, ab.
Imiglucerase ist für die langfristige Enzymsubstitutionstherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose der nicht neuronopathischen (Typ 1) oder der chronisch neuronopathischen (Typ 3) Gaucher-Krankheit mit klinisch signifikanten nicht-neurologischen Manifestationen der Krankheit bestimmt. Die nicht-neurologischen Manifestationen der Gaucher-Krankheit umfassen eines oder mehrere der folgenden Symptome: Anämie nach Ausschluss anderer Ursachen, z.B. Eisenmangel; Thrombozytopenie; Knochenerkrankung nach Ausschluss anderer Ursachen, z.B. Vitamin D-Mangel; Hepatomegalie oder Splenomegalie. • Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der in Abschnitt 6.1 ge-nannten sonstigen Bestandteile • Zulassungsinhaber: Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD Naar-den, Niederlande. • Abgabe: Rezept- und apothekenpflichtig. • Pharmakotherapeutische Gruppe: Enzyme- Imiglucerase (rekombinante, makrophagengängige, β-Glukozerebrosidase), ATC-Code: A16AB02. Stand der Information: Juli 2016.
Weitere Angaben zu Imiglucerase sind der veröffentlichten Fachinformation zu entnehmen.
http://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000157/WC500024108.pdf
