Seltene Erkrankungen werden auch als „Waisenkinder der Medizin“ bezeichnet. Pfizer zählt zu den Top-3-Anbietern von Orphan Drugs – Wirkstoffe gegen diese Krankheiten.
Seltene Erkrankungen sind die Waisenkinder der Medizin. Die Suche nach der richtigen Diagnose dauert meist sehr lange, weil die behandelten Ärzte die Leiden oft einfach nicht kennen.
Alljährlich steht der letzte Tag im Februar weltweit im Zeichen der seltenen Erkrankungen. Der Slogan des Rare Disease Day 2016 lautet: Join us in making the voice of rare diseases heard. Unter diesem Motto bemühen sich Institutionen und Aktivisten weltweit, den von seltenen Krankheiten Betroffenen eine Stimme zu verschaffen. Und auch für Pfizer ist der Rare Disease Day 2016 wieder Anlass, sich zu engagieren, zu informieren und die Öffentlichkeit für das Thema „Seltene Erkrankungen“ zu sensibilisieren. Anlässlich des internationalen Aktionstages widmet Pfizer seinen aktuellen Schwerpunkt der Initiative „Value of Medicines – Wie Medikamente die Welt verändern“ dieser wichtigen Thematik. Nachzulesen auf www.pfizer.at/vom/seltene_erkrankungen.
Rund 30.000 Krankheiten kennt die Medizin bislang, 6.000 bis 8.000 davon werden unter dem Begriff „Seltene Erkrankungen“ – engl. „Rare Diseases“ bzw. „Orphan Diseases“ (orphan = Waise) – zusammengefasst. Als „selten“ wird nach EU-Definition eine Krankheit dann bezeichnet, wenn sie bei bis zu fünf von 10.000 Einwohnern auftritt. [1] In Österreich sind rund 400.000 Menschen betroffen, mindestens die Hälfte davon Kinder. [2,3] Sie alle sind in besonderer Weise belastet: Die meisten „Rare Diseases“ verlaufen chronisch, haben eine unspezifische Symptomatik, die Behandlung ist schwierig und oft nur eingeschränkt möglich und viele der Erkrankungen sind lebensbedrohlich.
Seltene Erkrankungen sind Forschungsschwerpunkt bei Pfizer
Auch wenn weltweit Millionen an seltenen Krankheiten leiden und sie dadurch enorme gesundheitspolitische und gesellschaftliche Bedeutung bekommen, ist die Patientenzahl pro Erkrankung oft sehr gering. Das macht die Entwicklung von Heilmitteln schwierig und teuer. Pfizer engagiert sich dennoch in der Erforschung sogenannter „Orphan Drugs“. Bis heute hat die Europäische Kommission 119 Medikamente gegen seltene Erkrankungen zugelassen. [4] Aktuell hat Pfizer 22 Präparate mit einer spezifischen Zulassung für eine seltene Erkrankung, zehn weitere befinden sich aktuell in Entwicklung bzw. im Zulassungsprozess. Drei Bereiche stehen dabei im Zentrum: Erkrankungen des Blutes (z.B. Hämophilie), neuromuskuläre Erkrankungen (z.B. unterschiedliche Formen von Muskelschwund) und seltene Erkrankungen der Lunge (z.B. Mukoviszidose – Cystische Fibrose). Dabei setzt Pfizer auf Zusammenarbeit: So wurde etwa eine Allianz mit dem „Global Medical Excellence Cluster“ geschlossen, einem der größten wissenschaftlichen Netzwerke. Dazu gibt es Kooperationen mit anderen forschungsstarken Unternehmen und akademischen Einrichtungen.
Auch von gesetzlicher Seite her bemüht man sich, die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten zu fördern: Eine EU-Verordnung, die im Jahr 2000 in Kraft trat, reduzierte Gebühren für die Zulassung von Orphan Drugs, das Zulassungsverfahren wurde beschleunigt und die Hersteller erhalten eine zehnjährige Marktexklusivität.
All diese Bestrebungen die Rare Diseases von ihrem „Waisen-Status“ zu befreien, zeigen Früchte: Fortschritte in der Wissenschaft, gesundheitspolitische Maßnahmen und das Engagement von Medizinern und Betroffenen haben dazu geführt, dass sich die Prognose bei vielen dieser seltenen Krankheiten deutlich hoffnungsvoller gestaltet als noch vor wenigen Jahren – für viele Patienten konnte bereits ein Mehr an Lebensqualität erreicht werden.
Seltene Erkrankungen neu auf www.pfizer.at
Die Pfizer-Initiative „Value of Medicines – Wie Medikamente die Welt verändern“ macht deutlich, wie moderne Medizin der letzten Jahre und Jahrzehnte die Gesundheit jedes Einzelnen konkret verbessern konnte und welchen weitreichenden Nutzen Arzneimittel für die Gesellschaft haben. Dabei werden ausgewählte pharmakologische Errungenschaften in Zahlen gefasst und wesentliche Fakten anschaulich sowie leicht verständlich auf den Punkt gebracht. Die Daten zu den einzelnen Themenschwerpunkten wie Impfstoffe, Krebsmedizin, Gesundes Altern, Raucherentwöhnung, Herzgesundheit und Diabetes stammen aus publizierten nationalen und internationalen Studien, die durch anschauliche Infografiken ergänzt werden. Der neue Schwerpunkt „Seltene Erkrankungen“ wurde nun anlässlich des diesjährigen Rare-Disease-Day veröffentlicht, nachzulesen unterwww.pfizer.at/vom/seltene_erkrankungen.
Pfizer – Gemeinsam für eine gesündere Welt
Pfizer erforscht und entwickelt moderne Arzneimittel für Menschen in allen Lebensphasen. Mit einem Forschungsetat von 7,7 Milliarden US-Dollar im Jahr 2015 zählt Pfizer zu den größten forschenden Pharmaunternehmen der Welt und setzt neue Standards in verschiedenen Therapiegebieten wie beispielsweise Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, Entzündungserkrankungen, Krebs, neurologische Erkrankungen und Schmerz, seltene Erkrankungen oder bei Impfstoffen. Weltweit arbeiten rund 97.000 Mitarbeiter bei Pfizer daran, Krankheiten zu heilen, zu lindern oder vorzubeugen. Pfizer, mit Hauptsitz in New York, ist in über 80 Ländern mit Niederlassungen präsent und erzielte im Geschäftsjahr 2015 einen Umsatz von rund 48,9 Milliarden US-Dollar.
In Österreich gliedert sich das Unternehmen in zwei Gesellschaften:
Die Pfizer Corporation Austria GmbH umfasst rezeptpflichtige Medikamente und rezeptfreie Produkte und ist ein wichtiger Partner der medizinischen Forschung und Entwicklung in Österreich. Um mehr über unseren Einsatz zu erfahren, besuchen Sie uns auf www.pfizer.at.
Die Pfizer Manufacturing Austria GmbH ist unser Produktionsstandort in Orth an der Donau. Dort wird der weltweite Bedarf zweier Impfstoffe hergestellt. Zum Einen gegen die durch Meningokokken der Serogruppe C verursachte Meningitis (MenC), zum Anderen gegen Frühsommer-Meningo-enzephalitis (FSME).
Quellen
1 EU Commission expert group on rare diseases, http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm
2 Bundesministerium für Gesundheit, Nationaler Aktionsplan für seltene Erkrankungen in Österreich 2014-2018
3 Pharmig
4 Europäische Kommission; http://ec.europa.eu/health/human-use/orphan-medicines/index_en.htm
